Il parere positivo apre a una nuova opzione terapeutica per la SMA 5q, la forma più diffusa della malattia
Biogen annuncia il via libera del Comitato per i Medicinali per Uso Umano: decisione finale attesa per gennaio 2026
Il nuovo regime ad alto dosaggio di nusinersen ottiene il parere positivo del CHMP (Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’EMA), segnando un potenziale cambio di paradigma nel trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q e offrendo una prospettiva di beneficio aggiuntivo per neonati, bambini e adulti.
UNA SVOLTA NEL TRATTAMENTO DELLA SMA
La SMA 5q rappresenta circa il 95% di tutti i casi di atrofia muscolare spinale.
Il CHMP, ovvero il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha raccomandato l’approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen, che si aggiungerebbe al dosaggio da 12 mg già autorizzato in oltre 71 Paesi.
Secondo Biogen, “nonostante nell’ultimo decennio siano stati compiuti grandi progressi, resta l’urgenza di fare di più per rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti della comunità SMA”.
LO STUDIO DEVOTE E LE EVIDENZE CLINICHE
Il parere positivo si basa sui risultati dello studio DEVOTE, articolato in tre parti.
Per i pazienti naïve sono previste due dosi iniziali da 50 mg e un mantenimento da 28 mg ogni quattro mesi.
Per chi già assumeva 12 mg è stata introdotta una dose di carico da 50 mg per passare al nuovo regime.
I dati mostrano miglioramenti significativi della funzione motoria e una riduzione del rischio di morte o ventilazione permanente del 68%.
LE PAROLE DEGLI ESPERTI
Il nuovo regime è visto come un progresso rilevante dalla comunità clinica.
“Il parere positivo del CHMP per il regime ad alto dosaggio di nusinersen rappresenta un importante traguardo per la comunità SMA”, afferma Eugenio Mercuri, neurologo pediatra dell’Università Cattolica di Roma.
Il medico ribadisce il potenziale della terapia nell’offrire benefici significativi ai pazienti.
SICUREZZA E TOLLERABILITÀ
Il regime risulta generalmente ben tollerato, in continuità con il profilo di sicurezza già noto.
Tra gli eventi avversi più comuni emergono polmonite, COVID-19, polmonite ab ingestis e malnutrizione.
Le avvertenze comprendono: bassa conta piastrinica, tossicità renale, idrocefalo e possibili reazioni associate alla puntura lombare.
UNA PROSPETTIVA GLOBALE
Il nuovo dosaggio è già approvato in Giappone ed è in valutazione presso la FDA, con decisione prevista entro il 3 aprile 2026.
Biogen è al lavoro con gli enti regolatori di tutto il mondo per ampliare l’accesso al nuovo regime terapeutico.
IL FUTURO DELLA TERAPIA
Nusinersen rimane un trattamento cardine per la SMA, con oltre 14.000 pazienti trattati globalmente.
L’introduzione del dosaggio più elevato potrà ampliare i margini di risposta clinica e rafforzare il ruolo delle terapie innovative nelle malattie rare.
Il parere del CHMP segna un passaggio decisivo che potrebbe migliorare in modo concreto la qualità di vita delle persone con SMA.
Immagine di copertina: Ufficio Stampa Espresso
