C’è un futuro che si costruisce giorno dopo giorno, silenziosamente, nei laboratori di ricerca.
Un futuro fatto di speranza concreta per chi, da troppo tempo, aspetta una cura.
È questo lo spirito del nuovo progetto nato a Padova e sostenuto da Fondazione Telethon, Fondazione Cariparo e VIMM – Istituto Veneto di Medicina Molecolare, dedicato alle malattie neuromuscolari ereditarie ancora senza terapia.
5,3 milioni di euro, cinque anni di lavoro, tre malattie rare: distrofia di Duchenne, malattia di Kennedy, miopatia mitocondriale legata al gene POLG.
Il traguardo è ambizioso: sviluppare una piattaforma terapeutica innovativa che combini approcci genetici e molecolari per potenziare l’efficacia della cura.
LA SFIDA DEL MUSCOLO
Le malattie neuromuscolari non sono solo rare. Sono complesse, invalidanti, difficili da trattare.
Il muscolo è un organo ostico: difficile da raggiungere con i farmaci e con la terapia genica, che mira a correggere il difetto alla radice.
E spesso, quando arriva una diagnosi, è già troppo tardi per salvare ciò che è stato perso.
“Il nostro obiettivo è duplice – spiega il Professor Marco Sandri, Principal Investigator del progetto –: correggere il gene difettoso ma anche preservare e potenziare le fibre muscolari ancora sane.”
Un approccio ispirato a strategie già usate per patologie più comuni, come tumori o diabete, che ora viene adattato alle malattie genetiche rare.
TERAPIE SU MISURA, PAZIENTI AL CENTRO
Il cuore del progetto è l’approccio combinato: editing genetico affiancato all’uso mirato dell’RNA, la molecola chiave già protagonista durante la pandemia.
Un RNA progettato su misura per ogni malattia, ma anche per età e sesso dei pazienti.
L’obiettivo è stimolare la crescita del muscolo e rafforzarne la funzione.
Non solo curare, ma migliorare la qualità della vita. Anche nelle fasi più avanzate della malattia.
UNIRE LE FORZE PER CAMBIARE IL PRESENTE
Padova si conferma un polo d’eccellenza nella ricerca biomedica. Lo dimostra la collaborazione tra enti che credono nel valore della scienza:
- Fondazione Telethon, con oltre 43 milioni di euro già investiti a Padova;
- Fondazione Cariparo, partner nel co-finanziamento;
- VIMM, hub di laboratori connessi all’Università e al territorio
Un ecosistema che funziona, fatto di competenze, visione e fiducia.
LA RICERCA CHE CAMBIA LA VITA
Non è solo un progetto.
È una promessa.
Per ogni bambino con distrofia di Duchenne.
Per ogni uomo con la malattia di Kennedy.
Per ogni persona affetta da una miopatia mitocondriale.
Dietro ogni formula, ogni provetta, ogni numero… ci sono vite che possono cambiare.
immagine di copertina: Ufficio Stampa Fondazione Telethon
