Una nuova frontiera terapeutica si apre nel trattamento della paralisi cerebrale infantile: Dompé avvia uno studio clinico di Fase 2 per valutare l’efficacia del fattore di crescita nervoso somministrato per via intranasale.
C’è un momento, nella ricerca scientifica, in cui una promessa si traduce in gesto concreto.
È accaduto a Roma, al Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, dove è stato arruolato il primo bambino nello studio clinico di Fase 2 promosso da Dompé farmaceutici per il trattamento della paralisi cerebrale infantile (PCI) attraverso la somministrazione intranasale del Nerve Growth Factor (NGF), nella sua forma ricombinante Cenegermin.
Si tratta di un passaggio significativo, non solo sul piano scientifico ma anche simbolico: per la prima volta una neurotrofina viene veicolata direttamente al sistema nervoso centrale in un trial clinico dedicato alla PCI, una condizione che rappresenta oggi la più comune disabilità motoria dell’infanzia.
Una patologia senza cura
La paralisi cerebrale infantile comprende un gruppo eterogeneo di disturbi permanenti del movimento e della postura, causati da lesioni o anomalie del cervello in via di sviluppo.
Le conseguenze si riflettono sulla qualità della vita dei bambini e delle loro famiglie, con livelli di gravità molto variabili.
Ad oggi, non esistono terapie in grado di intervenire direttamente sul danno cerebrale alla base della patologia.
I trattamenti disponibili si concentrano prevalentemente sulla gestione dei sintomi: fisioterapia, logopedia e terapia occupazionale rappresentano gli strumenti principali per sostenere lo sviluppo funzionale e l’autonomia.
In questo contesto, la ricerca di nuove strategie terapeutiche non è solo una necessità clinica, ma una priorità etica.
Il potenziale del NGF
Il Nerve Growth Factor è una proteina naturalmente presente nell’organismo, fondamentale per la crescita, la sopravvivenza e la riparazione delle cellule nervose.
La sua scoperta, che valse il Premio Nobel nel 1986 a Rita Levi-Montalcini e Stanley Cohen, ha aperto la strada a una nuova comprensione dei meccanismi di sviluppo e rigenerazione del sistema nervoso.
L’approccio sviluppato da Dompé si basa sulla somministrazione intranasale del NGF, una via innovativa che consente di bypassare la barriera emato-encefalica e raggiungere direttamente il cervello.
L’obiettivo è verificare se questa modalità possa migliorare le capacità motorie, lo sviluppo neurologico e, più in generale, la qualità della vita dei bambini con PCI.
Come sottolineato da Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer dell’azienda, “la paralisi cerebrale infantile è una sfida complessa per bambini e famiglie, e al momento non sono disponibili terapie comprovate oltre all’assistenza di supporto”. L’auspicio è che questa piattaforma possa aprire “la strada a un futuro migliore per i pazienti”.
Lo studio clinico
Lo studio prevede l’arruolamento di 60 bambini, di età compresa tra i 2 e i 6 anni, con paralisi cerebrale spastica di qualsiasi grado di gravità secondo la classificazione GMFCS-E&R.
Oltre al Policlinico Gemelli, sarà coinvolto anche l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, con l’attivazione progressiva di altri centri sul territorio nazionale.
Tra gli endpoint principali figurano la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, ma anche indicatori più ampi e significativi: miglioramenti nelle attività quotidiane, nelle abilità motorie e nello sviluppo neurologico.
Il protocollo si inserisce in una traiettoria di ricerca già avviata, che ha visto l’utilizzo del NGF in ambito pediatrico in casi di trauma cranico grave e arresto cardiocircolatorio, sotto la guida del professor Antonio Chiaretti.
Una prospettiva sistemica
In Europa si stima che oltre 700 mila persone convivano con la paralisi cerebrale, mentre in Italia nascono ogni anno circa 740 bambini con questa condizione.
Numeri che restituiscono la dimensione di una realtà spesso invisibile nel dibattito pubblico, ma profondamente presente nella vita di molte famiglie.
L’avvio di questa sperimentazione non rappresenta una cura già disponibile, né una soluzione immediata.
La sicurezza e l’efficacia del Cenegermin nella PCI devono ancora essere dimostrate.
Tuttavia, segna un cambio di paradigma: dalla gestione dei sintomi alla possibilità di intervenire sui meccanismi biologici della malattia.
È in questo passaggio che si colloca il valore più profondo della ricerca: non solo produrre evidenze, ma ridefinire gli orizzonti di ciò che è considerato possibile.
Oltre la speranza
Per le famiglie che convivono con la paralisi cerebrale infantile, ogni avanzamento scientifico porta con sé una domanda implicita: quanto è vicino, davvero, il cambiamento?
La risposta, per ora, resta aperta.
Ma l’avvio di questo studio introduce un elemento nuovo nel panorama terapeutico: la possibilità di pensare a interventi che non si limitino ad accompagnare la disabilità, ma provino a modificarne il corso.
In un ambito in cui l’assenza di opzioni terapeutiche è ancora la norma, anche un primo passo può rappresentare una svolta.
